La revolucionaria tecnología de edición de genes que ofrece el potencial para tratar enfermedades como el cáncer, parece que está comenzando a dar resultados positivos.
Al menos es lo que sostienen nuevas investigaciones realizadas en pacientes con cáncer en la Universidad de Pensilvania, Estados Unidos.
En este sentido, investigadores han utilizado el editor de genes CRISPR / Cas9 para diseñar células inmunes para combatir el cáncer.
Aunque el estudio data de hace un año, los resultados positivos de estos ensayos en humanos podrían cambiar la medicina y catapultar a una nueva generación de empresas biotecnológicas a las más altas esferas de la industria farmacéutica.
De allí, que expertos consideren que este 2022 será el año decisivo para el futuro de la tecnología CRISPR.
La tecnología CRISPR saltó a la fama hace casi una década, cuando se publicó en Science, el estudio “Una endonucleasa de ADN guiada por ARN dual programable en la inmunidad bacteriana adaptativa”, que ganó el Premio Nobel de Química en 2012.
El mismo estaba encabezado por los científicos estadounidenses Brian Kobilka y Robert Lefkowitz; y después fue perfeccionado por las científicas Emmanuelle Charpentier (Francia) y Jennifer Doudna (EEUU) por sus trabajos sobre las “tijeras CRISPR”, que permiten cortar un gen preciso, que le valieron un Nobel en Química 2020.
Un boom que creó un grupo de empresas de biotecnología que buscaban convertir ese descubrimiento en tratamientos.
Futuro prometedor
En el caso concreto de la intervención en la Universidad de Pensilvania, las células modificadas pasaron por pruebas de seguridad, incluidas las de mieloma múltiple.
Respecto a la edición genética, el equipo de científicos estadounidenses alteró tres genes en las células inmunes llamadas células T.
Indican que las ediciones tenían como objetivo hacer que las células T fueran más eficientes de lo habitual para matar las células cancerosas.
De acuerdo a los investigadores las células T editadas no causaron efectos secundarios graves en los 3 participantes del ensayo.
Los investigadores utilizaron versiones de CRISPR / Cas9 que estaban disponibles en 2016, pero el editor de genes se ha mejorado desde entonces para aumentar la eficiencia y disminuir el corte fuera del objetivo.
Lo que avizora un futuro prometedor dentro de la edición genética, especialmente para el tratamiento de enfermedades como el cáncer.
No obstante a la comunidad científica, le preocupa que los errores de edición, las deleciones y los reordenamientos puedan inactivar los genes que restringen el crecimiento celular o crear mutaciones que promueven el cáncer.
CRISPR/Cas9 es una herramienta molecular de dos partes para cortar ADN, y con un fragmento de material genético llamado ARN guía, conducir a la enzima de corte de ADN Cas9 a puntos específicos en el ADN donde los investigadores quieren hacer un cambio.
Immune cells edited with CRISPR/Cas9 to fight cancer seem to be safe and long-lasting. #WorldCancerDay https://t.co/Gm2nKzJyzu
— Science News (@ScienceNews) February 4, 2022
